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Le chlorambucil a fait l'objet de nombreux essais cliniques et a été approuvé par les autorités sanitaires pour son utilisation dans le traitement de diverses affections. Les certificats d'enregistrement du médicament sont disponibles auprès des agences réglementaires pharmaceutiques de chaque pays où il est commercialisé.
La posologie du chlorambucil est individualisée et déterminée par le médecin traitant en fonction de plusieurs facteurs, notamment le type de cancer, le stade de la maladie, l'état général du patient et sa réponse au traitement. Il est impératif de suivre scrupuleusement les instructions du médecin et de ne jamais modifier la dose sans son avis.
Le chlorambucil est principalement utilisé pour traiter la leucémie lymphoïde chronique (LLC), la maladie de Hodgkin, le lymphome non hodgkinien et la macroglobulinémie de Waldenström. Il peut également être prescrit dans d'autres cas plus rares de cancers.
En tant qu'analogues du principe actif chlorambucil, on peut citer le melphalan et le cyclophosphamide, qui appartiennent également à la famille des agents alkylants.
Des médicaments ayant un effet similaire au chlorambucil, bien qu'appartenant à des classes thérapeutiques différentes, incluent la fludarabine, le bendamustine et le rituximab, souvent utilisés en association avec le chlorambucil ou en alternative, selon le protocole thérapeutique choisi par l'oncologue.
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